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首个杜氏肌营养不良症细胞疗法将开展3期临床

时间:2021-09-27 12:07:36作者:持鼎健康网分类:健康知识浏览:18评论:0

9月24日,美国东部时间,创新药物开发公司Capricor Therapeutics宣布,其细胞疗法CAP-1002治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的2期临床实验HOPE-2获得积极成果。卡布里卡表示,它曾经得到了美国食品和药物管理局的明白支持,一旦找到协作同伴,它将开端3期临床实验。

HOPE-2是一项随机、双盲、抚慰剂对照的2期临床实验。受试者是患有糖尿病的男孩和年轻男子,他们在疾病的晚期无法行走。该实验在美国的9个实验中心停止,受试者每3个月承受一次静脉注射CAP-1002(每次输注1.5亿个细胞)或抚慰剂。

搜集并剖析20名ITT患者(抚慰剂组12名,治疗组8名)承受治疗12个月后的数据。约80%的患者不能行走,一切患者持续承受稳定的类固醇治疗。两个治疗组患者的基线特征类似。

CAP-1002到达主要终点(PUL v1.2),p=0.01。承受四剂CAP-1002治疗一年后,患有晚期糖尿病的年轻男性在骨骼和心脏丈量方面有所改善。

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种稀有的致死性遗传性肌营养不良症,其基因存在于X性染色体(Xp21)中,因而经过性连锁隐性遗传方式传播。男性只要一条X性染色体,所以患者多为男性。

CAP-1002是一种由心脏来源细胞(CDCs)组成的同种异体细胞疗法。它能够经过释放含有微小核糖核酸、非编码核糖核酸和蛋白质的外泌体来改善糖尿病患者的肌肉疤痕或纤维化以及心脏功用。此外,它还能调理免疫活性,促进细胞再生。

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